Генийн эмчилгээ: энэ юу вэ, яаж хийдэг, юу эмчилж болох вэ?

Сэтгэл Ханамжтай

• Үүнийг хэрхэн хийдэг вэ?
• CRISPR арга
• Машины T-эсийн техник
• Генийн эмчилгээнд хамрагдах боломжтой өвчин
• Хорт хавдрын эсрэг генийн эмчилгээ

Генийн эмчилгээ буюу генийн эмчилгээ гэж нэрлэдэг генийн эмчилгээ нь өвөрмөц генийг өөрчлөх замаар генетикийн өвчин, хорт хавдар гэх мэт нарийн төвөгтэй өвчнийг эмчлэх, урьдчилан сэргийлэхэд тустай арга техникээс бүрдэх шинэлэг эмчилгээ юм.

Генийг удамшлын үндсэн нэгж гэж тодорхойлж болох бөгөөд тухайн хүний ​​шинж чанар, эрүүл мэндтэй холбоотой мэдээллийг агуулдаг нуклейн хүчлүүдийн тодорхой дараалал буюу ДНХ ба РНХ-ээс бүрддэг. Тиймээс энэ төрлийн эмчилгээ нь өвчинд нэрвэгдсэн эсүүдийн ДНХ-д өөрчлөлт оруулах, гэмтсэн эдийг таньж, түүнийг арилгахыг дэмжих зорилгоор биеийн хамгаалалтыг идэвхжүүлэхээс бүрдэнэ.

Ийм аргаар эмчилж болох өвчнүүд нь ДНХ-ийн зарим өөрчлөлтийг агуулдаг хорт хавдар, аутоиммун өвчин, чихрийн шижин, цист фиброз зэрэг бусад дегенератив эсвэл генетикийн өвчний дунд ордог боловч ихэнх тохиолдолд эдгээр нь хөгжлийн шатандаа явж байна тестүүд.

Үүнийг хэрхэн хийдэг вэ?

Генийн эмчилгээ нь өвчний оронд эм хэрэглэхийн оронд генийг хэрэглэхээс бүрдэнэ. Энэ нь өвчинд нэрвэгдсэн эд эсийн генетикийн материалыг өөр хэвийн зүйлээр солих замаар хийгддэг. Одоогийн байдлаар генийн эмчилгээг CRISPR техник ба Car T-Cell техник гэсэн хоёр молекулын техник ашиглан хийж байна.

CRISPR арга

CRISPR арга нь ДНХ-ийн өвчинтэй холбоотой байж болох тодорхой хэсгийг өөрчлөхөөс бүрдэнэ. Тиймээс энэхүү аргачлал нь тодорхой байршилд, хурдан, хямд өртгөөр генийг өөрчлөх боломжийг олгодог. Ерөнхийдөө техникийг хэд хэдэн алхамаар гүйцэтгэж болно:

• Зорилтот ген эсвэл дараалал гэж нэрлэж болох тодорхой генийг тодорхойлсон болно;
• Тодорхойлсны дараа эрдэмтэд зорилтот бүс нутгийг нөхөж "гарын авлага РНХ" дарааллыг бий болгодог;
• Энэ РНХ нь зорилтот ДНХ-ийн дарааллыг бууруулах замаар ажилладаг Cas 9 уургийн хамт эсэд байрладаг;
• Дараа нь ДНХ-ийн шинэ дарааллыг өмнөх дараалалд оруулна.

Ихэнх генетикийн өөрчлөлтүүд нь соматик эсүүдэд байрладаг генүүд, өөрөөр хэлбэл генетикийн материалыг агуулсан эсүүдээс бүрддэг бөгөөд энэ нь зөвхөн тухайн хүний ​​өөрчлөлтийг хязгаарладаг. Гэсэн хэдий ч CRISPR техникийг бэлгийн эсэд, өөрөөр хэлбэл өндөг эсвэл сперм дээр хийдэг судалгаа, туршилтууд гарч ирсэн бөгөөд энэ нь тухайн хүний ​​хөгжилд техникийг ашиглах, түүний аюулгүй байдлын талаар цуврал асуултууд гарч ирсэн юм. .

Техник, генийн найруулгын урт хугацааны үр дагавар одоогоор тодорхой болоогүй байна. Эрдэмтэд хүний ​​гентэй харьцах нь хүнийг аяндаа мутацид өртөмтгий болгож, улмаар дархлааны системийг хэт идэвхжүүлэх эсвэл илүү ноцтой өвчин үүсэхэд хүргэдэг гэж үздэг.

Ирээдүй хойч үедээ өөрчлөгдөж өөрчлөгдөх, аяндаа мутац үүсэх магадлалыг тойрон эргэх генийн найруулгын тухай хэлэлцүүлгээс гадна журмын ёс зүйн асуудал өргөнөөр яригдсан тул энэхүү аргыг нялх хүүхдийн организмыг өөрчлөхөд ашиглаж болно. нүдний өнгө, өндөр, үсний өнгө гэх мэт шинж чанарууд.

Машины T-эсийн техник

Car T-Cell техникийг АНУ, Европ, Хятад, Японд аль хэдийн ашиглаж байсан бөгөөд саяхан Бразилд лимфомын эмчилгээнд ашиглаж байна. Энэ арга нь дархлааны системийг өөрчлөхөөс бүрддэг бөгөөд ингэснээр хавдрын эсийг амархан таньж, биеэс гадагшлуулдаг.

Үүний тулд химийн эсрэгтөрөгчийн рецептор гэж нэрлэгддэг CAR генийг эсүүдэд нэмж хүний ​​хамгаалалтын Т эсийг зайлуулж, тэдний генетикийн материалыг зохицуулдаг. Генийг нэмсний дараа эсийн тоог нэмэгдүүлж, хангалттай тооны эсийг шалгаж, хавдар танихад илүү дасан зохицсон бүтэцтэй болсон үеэс эхлэн тухайн хүний ​​дархлаа муудаж, улмаар тарилга явагдах болно. CAR генээр өөрчлөгдсөн хамгаалалтын эсүүд.

Тиймээс хавдрын эсийг илүү амархан таньж эхэлдэг бөгөөд эдгээр эсийг илүү үр дүнтэй арилгаж чаддаг дархлааны системийг идэвхжүүлдэг.

Генийн эмчилгээнд хамрагдах боломжтой өвчин

Генийн эмчилгээ нь аливаа генетикийн өвчнийг эмчлэхэд ирээдүйтэй байдаг боловч зөвхөн зарим тохиолдолд үүнийг аль хэдийн хийж болно эсвэл шинжилгээний шатанд байна. Жишээлбэл, цистик фиброз, төрөлхийн харалган байдал, гемофили, хадуур эсийн цус багадалт зэрэг генетикийн өвчнийг эмчлэх зорилгоор генетикийн найруулгыг судалж үзсэн боловч илүү ноцтой, нарийн төвөгтэй өвчнөөс урьдчилан сэргийлэхэд туслах арга хэрэгсэл гэж үзсэн болно. жишээ нь хорт хавдар, зүрхний өвчин, ХДХВ-ийн халдвар гэх мэт.

Өвчнийг эмчлэх, урьдчилан сэргийлэх чиглэлээр илүү судлагдсан ч генийн найруулгыг ургамалд ашиглаж болох бөгөөд ингэснээр уур амьсгалын өөрчлөлтөд тэсвэртэй, шимэгч, пестицидэд тэсвэртэй болж, илүү тэжээллэг байх зорилго бүхий хоолонд .

Хорт хавдрын эсрэг генийн эмчилгээ

Хорт хавдрын эмчилгээний генийн эмчилгээг зарим улс оронд хэдийнээ хийдэг бөгөөд жишээлбэл, лейкеми, лимфома, меланома эсвэл саркомын өвөрмөц тохиолдлуудад заадаг. Энэ төрлийн эмчилгээ нь гол төлөв биеийн хамгаалалтын эсийг идэвхжүүлж, хавдрын эсийг таньж, тэдгээрийг арилгахад чиглэгддэг бөгөөд үүнийг өвчтөний биед генийн өөрчлөлттэй эд эс эсвэл вирус тарих замаар хийдэг.

Ирээдүйд генийн эмчилгээ илүү үр дүнтэй болж, хорт хавдрын өнөөгийн эмчилгээг орлох болно гэж үзэж байгаа боловч өндөр өртөгтэй, дэвшилтэт технологи шаардагдах тул химийн эмчилгээ, туяа эмчилгээ, эмчилгээнд хариу өгөхгүй тохиолдолд илүү сайн зааж өгөх нь зүйтэй гэж үзэж байна. мэс засал.