Ирээдүйн судалгаа ба анхан шатны прогрессив MS-ийн клиник туршилтууд

Сэтгэл Ханамжтай

• Тойм
• МС-ийн төрөл
• Анхдагч дэвшилтэт MS-ийн талаархи ойлголт
• PPMS эмчилгээ
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Үргэлжилсэн PPMS эмнэлзүйн туршилтууд
• NurOwn үүдэл эсийн эмчилгээ
• Биотин
• Маситиниб
• Эмнэлзүйн туршилтыг дуусгасан
• Ибудиласт
• Idebenone
• Лакинимод
• Фампридин
• PPMS судалгаа
• Авах талбар

Тойм

Олон склероз (MS) нь архаг аутоиммун эмгэг юм. Энэ нь бие махбодь төв мэдрэлийн системийн (төв мэдрэлийн систем) хэсэг рүү довтолж эхлэхэд тохиолддог.

Өнөөгийн ихэнх эм, эмчилгээ нь анхдагч дэвшилтэт MS (PPMS) -нд бус, дахилттай MS-д чиглэгддэг. Гэсэн хэдий ч PPMS-ийг илүү сайн ойлгох, шинэ, үр дүнтэй эмчилгээг олоход туслах зорилгоор клиник туршилтуудыг тогтмол явуулдаг.

МС-ийн төрөл

МС-ийн үндсэн дөрвөн төрөл нь:

• эмнэлзүйн хувьд тусгаарлагдсан хам шинж (CIS)
• дахин сэргээгдэх MS (RRMS)
• анхан шатны дэвшилтэт MS (PPMS)
• хоёрдогч дэвшилтэт MS (SPMS)

Эдгээр МС-ийн төрлүүд нь анагаах ухааны судлаачдад ижил төстэй өвчний хөгжилтэй эмнэлзүйн туршилтад оролцогчдыг ангилахад туслах зорилгоор бүтээгдсэн болно. Эдгээр бүлгүүд нь судлаачдад олон тооны оролцогч ашиглахгүйгээр тодорхой эмчилгээний үр дүн, аюулгүй байдлыг үнэлэх боломжийг олгодог.

Анхдагч дэвшилтэт MS-ийн талаархи ойлголт

MS оношлогдсон бүх хүмүүсийн зөвхөн 15 хувь нь л PPMS-тэй байдаг. PPMS нь эрэгтэй, эмэгтэй хүмүүст адилхан нөлөөлдөг бол RRMS нь эмэгтэйчүүдэд эрэгтэйчүүдээс хамаагүй илүү түгээмэл байдаг.

Дархлааны систем миелин бүрхүүлд халдах үед ихэнх МС-ийн хэлбэрүүд үүсдэг. Миелины бүрхүүл нь нугас ба тархины мэдрэлийг хүрээлж байдаг тослог, хамгаалалтын бодис юм. Энэ бодис халдлагад өртөхөд үрэвсэл үүсгэдэг.

PPMS нь мэдрэлийн эвдрэл, гэмтсэн хэсгүүдийн сорвины эдэд хүргэдэг. Өвчин нь мэдрэлийн харилцааны үйл явцыг алдагдуулж, урьдчилан таамаглашгүй шинж тэмдгүүд, өвчний явцыг үүсгэдэг.

RRMS-тэй хүмүүсээс ялгаатай нь PPMS-тэй хүмүүс эрт дахилт, нөхөн сэргээхгүйгээр үйл ажиллагаа нь аажмаар доройтдог. Тахир дутуу болох нь аажмаар нэмэгдэхийн зэрэгцээ PPMS өвчтэй хүмүүст дараах шинж тэмдгүүд илэрч болно.

• мэдээ алдах, цочрох мэдрэмж
• ядаргаа
• алхах эсвэл хөдөлгөөнийг зохицуулахтай холбоотой асуудал
• давхар хараа гэх мэт алсын хараатай холбоотой асуудлууд
• санах ой, сурахтай холбоотой асуудлууд
• булчингийн цочрол эсвэл булчингийн хатуурал
• сэтгэлийн өөрчлөлт

PPMS эмчилгээ

PPMS-ийг эмчлэх нь RRMS-ийг эмчлэхээс илүү хэцүү бөгөөд үүнд дархлаа дарангуйлах эмчилгээний аргыг хэрэглэдэг. Эдгээр эмчилгээ нь зөвхөн түр зуурын тусламж үзүүлдэг. Тэдгээрийг зөвхөн хэдэн сараас жилд нэг удаа аюулгүй, тасралтгүй ашиглах боломжтой.

Хүнс ба Эмийн Захиргаа (FDA) нь RRMS-ийн олон эмийг зөвшөөрсөн байдаг боловч энэ нь дэвшилтэт МС-ийн хувьд бүгд тохирохгүй юм. Өвчин өөрчлөгч эм гэж нэрлэдэг RRMS эмийг тасралтгүй ууж, ихэвчлэн тэвчихийн аргагүй гаж нөлөө үзүүлдэг.

Хөдөлгөөнгүйжүүлэх гэмтэл, мэдрэлийн эвдрэлийг PPMS өвчтэй хүмүүсээс олж болно. Гэмтэл нь үрэвсэл ихтэй тул миелин бүрхүүлд гэмтэл учруулж болзошгүй юм. Үрэвслийг бууруулдаг эм нь MS-ийн дэвшилтэт хэлбэрийг удаашруулж чадах эсэх нь одоогоор тодорхойгүй байна.

Ocrevus (Ocrelizumab)

FDA нь Ocrevus (ocrelizumab) -ийг 2017 оны 3-р сард RRMS ба PPMS эмчилгээнд хамруулахаар баталсан. Өнөөдрийг хүртэл энэ нь PPMS-ийг эмчлэх зорилгоор FDA-ээр батлагдсан цорын ганц эм юм.

Эмнэлзүйн туршилтууд нь плацеботай харьцуулахад PPMS-ийн шинж тэмдгийн явцыг 25 орчим хувиар удаашруулж чадсан болохыг харуулж байна.

Ocrevus нь Английн RRMS болон "эрт" PPMS эмчилгээнд хамрагдахыг зөвшөөрдөг. Энэ нь Нэгдсэн Вант улсын бусад хэсэгт хараахан батлагдаагүй байна.

Эрүүл Мэндийн Шилдэг Үндэсний Хүрээлэн (NICE) анх Окревусыг өгөх зардал нь түүний ашиг тусаас давсан гэсэн шалтгаанаар татгалзсан. Гэсэн хэдий ч NICE, Үндэсний эрүүл мэндийн алба (NHS), эм үйлдвэрлэгч (Roche) нар эцэст нь үнээ дахин тохиролцов.

Үргэлжилсэн PPMS эмнэлзүйн туршилтууд

Судлаачдын гол тэргүүлэх чиглэл бол МС-ийн дэвшилтэт хэлбэрийн талаар илүү ихийг сурч мэдэх явдал юм. FDA-г зөвшөөрөхөөс өмнө шинэ эмийг эмнэлзүйн нарийн шинжилгээнд хамруулах ёстой.

Ихэнх эмнэлзүйн туршилтууд 2-3 жил үргэлжилдэг. Гэсэн хэдий ч судалгаа нь хязгаарлагдмал тул PPMS-т илүү урт туршилт хийх шаардлагатай байна. Дахилт өвчний үед эмийн үр нөлөөг үнэлэх нь илүү хялбар байдаг тул RRMS-ийн илүү олон туршилтыг явуулж байна.

АНУ дахь клиник туршилтуудын бүрэн жагсаалтыг Үндэсний олон склерозын нийгэмлэгийн вэбсайтаас үзнэ үү.

Дараахь сонгон шалгаруулалтууд хийгдэж байна.

NurOwn үүдэл эсийн эмчилгээ

Brainstorm Cell Therapeutics нь дэвшилтэт MS эмчилгээнд NurOwn эсийн аюулгүй байдал, үр нөлөөг судлах зорилгоор клиникийн II шатны туршилтыг хийж байна. Энэхүү эмчилгээнд оролцогчдоос гаралтай үүдэл эсийг ашиглан өсөлтийн тодорхой хүчин зүйлийг бий болгоход түлхэц өгсөн болно.

2019 оны 11-р сард Үндэсний олон склерозын нийгэмлэгээс энэхүү эмчилгээг дэмжих зорилгоор Brainstorm Cell Therapeutics-т 495,330 долларын судалгааны тэтгэлэг олгов.

Шүүх хуралдаан 2020 оны 9-р сард дуусах төлөвтэй байна.

Биотин

MedDay Pharmaceuticals SA нь дэвшилтэт MS өвчтэй хүмүүсийг эмчлэхэд өндөр тунтай биотин капсулыг үр дүнтэй болгох талаар клиникийн III шатны туршилтыг хийж байна. Шүүх хуралдаан нь алхах бэрхшээлтэй хүмүүст онцгой анхаарал хандуулах зорилготой юм.

Биотин бол эсийн өсөлтийн хүчин зүйл, миелиний нийлэгжилтэнд нөлөөлдөг витамин юм. Биотин капсулыг плацеботой харьцуулж байна.

Шүүх хуралдаан шинэ оролцогч элсүүлэхээ больсон ч 2023 оны 6-р сар хүртэл дуусах төлөвгүй байна.

Маситиниб

AB Science нь манситиниб эмийн III үе шатны клиник туршилтыг хийж байна. Маситиниб бол үрэвслийн хариу урвалыг хааж өгдөг эм юм. Энэ нь дархлааг бууруулж, үрэвслийн түвшинг бууруулахад хүргэдэг.

Туршилт нь маситинибын плацеботой харьцуулахад аюулгүй байдал, үр нөлөөг үнэлж байна. Маситинибын эмчилгээний хоёр горимыг плацеботой харьцуулж байна: Эхний горим нь ижил тунгаар хэрэглэдэг бол нөгөө нь 3 сарын дараа тунг нэмэгдүүлдэг.

Шүүх хуралдаан шинэ оролцогч элсүүлэхээ больсон. Энэ нь 2020 оны 9-р сард дуусах төлөвтэй байна.

Эмнэлзүйн туршилтыг дуусгасан

Дараахь туршилтууд саяхан дууссан. Ихэнх хэсгийн хувьд эхний буюу эцсийн үр дүнг нийтэлсэн болно.

Ибудиласт

MediciNova нь ibudilast эмийн II шатны клиник туршилтыг хийж дуусгасан. Үүний зорилго нь дэвшилтэт MS өвчтэй хүмүүсийн мансууруулах бодисын аюулгүй байдал, үйл ажиллагааг тодорхойлох явдал байв. Энэхүү судалгаанд ibudilast-ийг плацеботой харьцуулсан болно.

Судалгааны эхний үр дүнгээс харахад Ибудиласт нь 96 долоо хоногийн туршид плацеботой харьцуулахад тархины атрофийн явц удааширсан болохыг харуулж байна. Хамгийн түгээмэл тохиолддог гаж нөлөө нь ходоод гэдэсний шинж тэмдэг байв.

Үр дүн нь найдвар төрүүлж байгаа хэдий ч энэхүү туршилтын үр дүнг үржүүлж болох эсэхийг, мөн ibudilast-ийг Окревус болон бусад эмүүдтэй харьцуулж үзэхэд нэмэлт туршилт хийх шаардлагатай байна.

Idebenone

Харшлын болон Халдварт Өвчин Судлалын Үндэсний Хүрээлэн (IDIAID) нь идебененоныг PPMS өвчтэй хүмүүст үзүүлэх нөлөөг үнэлэх I / II үе шатны клиник туршилтыг саяхан хийж гүйцэтгэв. Idebenone бол коэнзим Q10-ийн нийлэг хувилбар юм. Энэ нь мэдрэлийн системийн гэмтэлийг хязгаарладаг гэж үздэг.

Энэхүү 3 жилийн туршилтын сүүлийн 2 жилийн туршид оролцогчид эм эсвэл плацебо хэрэглэсэн. Урьдчилсан үр дүнгээс харахад судалгааны явцад идебененон нь плацебогоос ямар ч ашиггүй болохыг харуулж байна.

Лакинимод

Teva Pharmaceutical Industries нь PPMS-ийг laquinimod-тай эмчлэх үзэл баримтлалын нотолгоог бий болгохын тулд II үе шатны судалгааг ивээн тэтгэв.

Laquinimod хэрхэн ажилладаг талаар бүрэн ойлгодоггүй. Энэ нь дархлааны эсийн зан үйлийг өөрчилдөг тул мэдрэлийн системийг гэмтээхээс сэргийлдэг гэж үздэг.

Туршилтын үр дүн урам хугарсан нь түүний үйлдвэрлэгч Active Biotech нь MS-ийн эм болгон laquinimod-ийн хөгжлийг зогсооход хүргэсэн.

Фампридин

2018 онд Дублины Их Сургуулийн Коллежийн дээд мөчний үйл ажиллагааны алдагдал, PPMS эсвэл SPMS-т фампридины нөлөөг судлах IV шатны туршилтыг хийж дуусгасан. Фампридиныг далфампридин гэж нэрлэдэг.

Энэ туршилт дууссан ч үр дүн гараагүй байна.

Гэсэн хэдий ч 2019 оны Италийн судалгаагаар энэ эм нь MS өвчтэй хүмүүсийн мэдээлэл боловсруулах хурдыг сайжруулж болзошгүй юм. 2019 оны тойм, мета-анализын үр дүнд эм нь MS өвчтэй хүмүүсийн ойрын зайд алхах чадвар, түүнчлэн явган хүний ​​явах чадварыг сайжруулсан хүчтэй нотолгоо байгаа гэж дүгнэсэн.

PPMS судалгаа

Үндэсний Склерозын Нийгэмлэг нь МС-ийн дэвшилтэт төрлүүдийн талаархи байнгын судалгааг сурталчилж байна. Зорилго нь амжилттай эмчилгээ хийх явдал юм.

Зарим судалгаа нь PPMS-тэй хүмүүс болон эрүүл хүмүүсийн хоорондын ялгаа дээр төвлөрсөн болно. Саяхан хийсэн судалгаагаар PPMS өвчтэй хүмүүсийн тархины үүдэл эсүүд ойролцоо насны эрүүл хүмүүсийн ижил үүдэл эсээс хөгшин харагддаг болохыг тогтоожээ.

Нэмж дурдахад судлаачид миелин үүсгэдэг эсүүд болох олигодендроцитууд эдгээр эсийн эсэд өртөхдөө эрүүл хүмүүсээс ялгаатай уураг ялгаруулдаг болохыг тогтоожээ. Энэхүү уургийн экспрессийг хаасан үед олигодендроцитууд хэвийн ажиллаж байсан. Энэ нь яагаад миелиныг PPMS өвчтэй хүмүүст хүргэдэг болохыг тайлбарлахад тусална.

Өөр нэг судалгаагаар дэвшилтэт MS өвчтэй хүмүүст цөсний хүчил хэмээх молекулын түвшин доогуур байгааг тогтоожээ. Цөсний хүчил нь олон чиг үүрэгтэй, ялангуяа хоол боловсруулахад нөлөөлдөг. Эдгээр нь зарим эсүүдэд үрэвслийн эсрэг үр нөлөөтэй байдаг.

МС-ийн эд эсүүд дээр цөсний хүчлийг хүлээн авагчид илэрсэн. Цөсний хүчил нэмэхэд дэвшилтэт MS өвчтэй хүмүүст ашиг тусаа өгөх болно гэж бодож байна. Чухамдаа яг үүнийг турших клиник туршилт одоогоор явагдаж байна.

Авах талбар

АНУ-ын бүх эмнэлэг, их дээд сургууль, бусад байгууллагууд PPMS ба MS-ийн талаар илүү ихийг мэдэхийн тулд тасралтгүй ажиллаж байна.

Охревус хэмээх ганц эмийг FDA-ээр PPMS эмчилгээнд зөвшөөрсөн байдаг. Ocrevus нь PPMS-ийн явцыг удаашруулж байгаа боловч энэ нь явцыг зогсоохгүй.

Ибудиласт зэрэг зарим эм нь эрт туршилтанд үндэслэн ирээдүйтэй харагдаж байна. Идебенен, лаквинимод зэрэг бусад эмүүд үр дүнтэй байдаггүй.

PPMS-ийн нэмэлт эмчилгээг тодорхойлохын тулд нэмэлт туршилт хийх шаардлагатай байна. Танд ашиг тусаа өгөх хамгийн сүүлийн үеийн эмнэлзүйн туршилт, судалгааны талаар эмчээсээ асуу.